Merck strebt nach positiven Studienergebnissen die Zulassungserweiterung für ein Medikament gegen eine gefährliche Erbkrankheit an. Das Medikament Kuvan zur Behandlung der Stoffwechselstörung Phenylketonurie (PKU) schnitt in einem zulassungsrelevanten Test mit Kleinkindern unter vier Jahren gut ab, wie der Darmstädter Pharma- und Spezialchemiekonzern am Donnerstag mitteilte. Merck will noch in diesem Jahr bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA die Genehmigung des Mittels zur Behandlung von Kleinkindern zu beantragen. Kuvan ist seit 2008 in Europa auf dem Markt. Für die Behandlung von PKU bei Kleinkindern unter vier Jahren ist aber bislang noch keine Arznei in Europa zugelassen.
PKU ist eine vererbte Stoffwechselstörung, die zu einer gefährlichen Anreicherung der Aminosäure Phenylalanin im Gehirn und im Blut führt. Ohne Behandlung führt die Krankheit zu schweren Hirnschädigungen und geistiger Behinderung. Phenylalanin kommt in allen proteinhaltigen Lebensmitteln vor - Betroffene müssen daher strikte Diätvorschriften einhalten. Inzwischen werden in vielen Ländern Neugeborene direkt nach der Geburt auf diese seltene genetische Störung getestet.
Merck erwirtschaftete mit Kuvan im vergangenen Jahr einen Umsatz im mittleren zweistelligen Millionen-Euro-Bereich. Die Darmstädter arbeiten mit der kalifornischen Pharmafirma BioMarin zusammen und besitzen die exklusiven Vermarktungsrechte außerhalb der USA, Kanadas und Japans für das Medikament.
