Merck und Pfizer geben bekannt, dass die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die in Prüfung befindliche Krebsimmuntherapie Avelumab für die Behandlung von Merkelzellkarzinom (MCC) - einem seltenen und aggressiven Hauttumor - als „Orphan Drug“, also „Arzneimittel gegen seltene Leiden“ ausgewiesen hat. Jedes Jahr werden in den USA ca. 1500 neue Fälle von MCC diagnostiziert.

Avelumab (auch bekannt als MSB0010718C) ist ein in der Prüfung befindlicher, rein humaner, monoklonaler IgG1-Antikörper, der auf den programmierten Zelltod-Liganden 1 (PD-L1) abzielt. Merck und Pfizer führen derzeit eine Phase-II-Studie (JAVELIN Merkel 200) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avelumab bei Patienten mit metastasiertem MCC durch, deren Krankheit nach mindestens einem Zyklus Behandlung durch Chemotherapie vorangeschritten war.

„Wir stellen weiterhin hohe Ressourcen für die Beschleunigung unseres klinischen Studienprogramms bereit, um Patienten in ihrem Kampf gegen seltene und schwierig zu behandelnde Erkrankungen wie das Merkelzellkarzinom zu unterstützen”, sagte Dr. Luciano Rossetti, Leiter Global Research & Development bei Merck Serono. „Die Aufnahme in das „Orphan Drug“-Programm der FDA ermutigt uns, zumal wir gespannt die Ergebnisse unserer Phase II-Studie zu Avelumab bei diesem tödlichen Hautkrebs erwarten.”

„Orphan Drug“-Status der FDA
Die FDA erteilt den sogenannten „Orphan Drug“-Status für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten oder Störungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind oder die mehr als 200.000 Menschen betreffen, aber kaum die Kosten für die Entwicklung und Vermarktung des Arzneimittels werden decken können. Durch den Erhalt des „Orphan Drug“-Status der FDA qualifiziert sich der Studienauftraggeber für Fördermaßnahmen im Rahmen des Orphan Drug Acts. Hierzu gehören Unterstützung bei klinischen Prüfungen, Gebührenerlass für rezeptpflichtige Medikamente, Steuervorteile sowie siebenjährige Marktexklusivität. Die Erteilung des „Orphan Drug“-Status ändert nichts an den Anforderungen zur Bestimmung von Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittelkandidaten durch adäquate, kontrollierte Studien, die eine Zulassung unterstützen. Der „Orphan Drug“-Status für Avelumab bezieht sich nur auf MCC.