Von den 200 Medikamenten, die seit dem Jahr 2000 mit Orphan Drug-Status zugelassen wurden, sind rund 30 % Biopharmazeutika, also gentechnisch hergestellte Medikamente. Eingesetzt werden sie in unterschiedlichen Gebieten, doch besonders oft bei seltenen Formen von Krebs oder Stoffwechselstörungen. Dass aber von rund 8.000 bekannten seltenen Krankheiten bisher nur rund 150 behandelbar sind, macht deutlich, dass die Entwicklungstätigkeit noch ausgebaut werden muss.

„Die medizinische Biotechnologie gehört zu Deutschlands Leistungsbranchen: 2021 gab es 26 Zulassungen für neue Biopharmazeutika; und in 669 Projekten werden derzeit weitere biotechnologische Therapeutika und Impfstoffe in klinischen Studien erprobt. Erfolgreich ist sie insbesondere, weil es für die Medikamente, die sie hervorbringt, einen hohen medizinischen Bedarf gibt. Das zeigt sich gerade in der Behandlung von Menschen mit seltenen Erkrankungen, für die es lange Zeit gar keine Therapieoptionen gab." Das erklärte Frank Mathias, Vorsitzender von VFA bio und CEO der Rentschler Biopharma anlässlich der Veröffentlichung des Branchenreports „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2022", den die Strategieberatung Boston Consulting Group (BCG) für VFA bio, die Interessengruppe Biotechnologie im VFA, erarbeitet hat.

„Einfach ist das nicht, und Förderung ist weiter geboten. Aber einige der bekannten Schwierigkeiten im Feld der Orphan Drug-Entwicklung können durch Kooperationen zwischen den Akteuren des Gesundheitswesens überwunden werden", sagt Studienautor Jürgen Lücke, Senior Partner bei BCG. „Von Behandlungszentren und Unternehmen entwickelte digitale Lösungen könnten die Diagnosestellung erleichtern und den Betroffenen schneller zu einer wirksamen Therapie verhelfen - oder zur Teilnahme in einer passenden klinischen Studie. Von Anwendern und Unternehmen kooperativ aufgebaute Fallregister könnten für mehr Krankheiten als bisher Daten für die Therapieoptimierung zu Orphans Drugs liefern."

Der Report gibt exemplarische Einblicke, was die medizinische Biotechnologie voraussichtlich in den kommenden Jahren für Menschen mit seltenen Krankheiten erreichen kann: So könnten im Labor gentechnisch veränderte T-Zellen bald nicht nur bestimmte Lymphome und Leukämien, sondern auch solide Tumore wie das Synovialsarkom bekämpfen. Antikörper, die gezielt Komponenten des Immunsystems stilllegen, dürften eine Behandlung von Autoimmunkrankheiten wie der Kälteagglutinin-Krankheit oder der Myastenia Gravis (einer Muskelschwäche) ermöglichen. Mit Gentherapien lassen sich voraussichtlich einige schwere Sehstörungen wie die Retinitis pigmentosa lindern.

Der Biotech-Report 2022
Der 60-seitige Report analysiert die Aktivitäten aller Unternehmen in der medizinischen Biotechnologie in Deutschland und beleuchtet den Gesamtmarkt (Apotheken und Klinik) für Biopharmazeutika mit von IQVIA erhobenen Daten. Er erfasst dabei Originalpräparate wie auch Biosimilars. Zudem geht er auf die Branche als Arbeitgeber und auf Orphan Drugs ein.