CHEManager: Wie sehen Sie das Potenzial der CRISPR/Cas-Technologie, in den nächsten Jahren zur Entwicklung weiterer marktreifer Therapien beizutragen?

Christian Kupatt: CRISPR/Cas hat großes Potenzial. Die Entwicklungen in vielen Labors sind ähnlich. Die Befunde zeigen, dass man mit Genscheren angeborene Mutationen im Genom korrigieren kann. Man hat mittlerweile zudem bessere Enzyme, die nicht nur schneiden, sondern auch Neues in die Zelle hineinkopieren können. Man kann auch nur schneiden und muss nicht zwingend reparieren. Den Rest erledigt die Zelle.

Ist CRISPR/CAS „nur“ ein Element bzw. Werkzeug von vielen, oder könnte diese Technologie die Medizin entscheidend voranbringen?

C. Kupatt: Für uns, die wir seit Jahrzehnten mit Gentherapien arbeiten und die Limitationen der klassischen Gentherapie kennen, ist CRISPR/Cas durchaus ein Quantensprung. Damit können wir etwas erreichen, was mit allen anderen Methoden bisher nicht zu machen war. Ein Beispiel: Es gibt eine Reihe von Herzmuskelerkrankungen, die nicht durch Herzinfarkt oder Herzmuskelentzündung entstehen, sondern genetisch bedingt sind. Alle Medikamente und Therapien, die entwickelt wurden, greifen hier nicht. Eigentlich haben wir diesen Patienten nichts anzubieten. Mithilfe der CRISPR/Cas-Technologie können wir in humanisierten Tiermodellen den Beweis antreten, dass wir den Gendefekt zurückdrehen und damit dem betroffenen Organ und dem Menschen eine therapeutische Perspektive geben. Das gab es in dieser Form vorher nicht.

Die Genschere ist immer noch eine recht junge Technologie. Welches sind die potenziellen Nebenwirkungen oder Gefahren, die damit einhergehen könnten?

C. Kupatt: Sie können mit CRISPR/Cas überall schneiden. Was wir immer befürchten ist, dass außerhalb des gewünschten Arbeitsbereiches eine Mutation entsteht, die ein lebenswichtiges Gen abschaltet. Das betrifft zwar erstmal nur einzelne Zellen, die sich allerdings teilen. Das ist der Stoff, aus dem Tumore werden. Deswegen versucht man, die Genschere so präzise und kurzlebig wie möglich einzusetzen, damit solche Nebenwirkungen nicht auftreten. Bei schwerwiegenden und auch letalen Erbkrankheiten ist es leichter, solche Genkorrekturen zu rechtfertigen als bei Volkskrankheiten, wo es vielleicht alternative Therapien gibt oder auch eine Lebensstiländerung die Krankheit zum Positiven verändern kann.