MicroRNAs sind von Körperzellen gebildete kurze RNA-Stränge, die die Bildung bestimmter Proteine reduzieren oder blockieren können. Sie tragen normalerweise dazu bei, dass diese Proteine nur zur rechten Zeit und an der richtigen Stelle im Körper in der korrekten Menge gebildet werden. MicroRNAs können aber auch an Krankheitsprozessen beteiligt sein, etwa bei Krebserkrankungen oder Herzinsuffizienz. Auch können sie dazu beitragen, dass Krebszellen resistent gegen bestimmte Medikamente werden. Deshalb arbeiten Forschungsinstitute und Pharmaunternehmen schon seit einigen Jahren an Medikamenten, die als problematisch erkannte MicroRNAs gezielt inaktivieren können.

Bereits in Studien-Erprobung mit Patienten ist beispielsweise ein in Hannover entwickeltes Medikament, mit dem das Fortschreiten einer Herzinsuffizienz (also einer ungenügenden Pumpleistung des Herzens) nach Herzinfarkt verlangsamt oder sogar aufgehalten werden soll. Sein Wirkstoff bindet sich an die MicroRNA miR-132, die sonst zu einer Umformung und Vernarbung der Herzmuskulatur beiträgt. An der Entwicklung des Medikaments sind die Medizinische Hochschule Hannover, das Fraunhofer-Institut für Toxikologie und Experimentelle Medizin sowie Cardior, ein Tochterunternehmen von Novo Nordisk, beteiligt.

Untersucht wird aber auch, ob sich bestimmte MicroRNAs selbst als Wirkstoffe für die Krebstherapie eignen. Zugelassene Medikamente auf Basis von MicroRNA oder MicroRNA-hemmenden Wirkstoffen gibt es jedoch bislang noch nicht.