„Die jüngsten CRISPR-Lizenzen treiben die Wirkstofffindung voran und tragen somit zur Beschleunigung der Forschung bei, die letztendlich zur Entwicklung neuer Therapien führt“, sagte Chris Ross, Interimsleiter des Unternehmensbereichs Life Science von Merck. „Seit 16 Jahren sind wir Wegbereiter für Innovationen auf dem Gebiet der Genomeditierung und arbeiten weiterhin gemeinsam mit der globalen wissenschaftlichen Gemeinschaft daran, Herausforderungen mithilfe unserer patentierten CRISPR-Technologie verantwortungsvoll und unter Einhaltung ethischer Standards zu lösen.“

Pancella beabsichtigt, die CRISPR-Technologie von Merck zur Genomeditierung für die Entwicklung neuer Therapien auf Grundlage gentechnisch veränderter Zelllinien einzusetzen. Durch den Einsatz der Technologie von Merck und des FailSafe Cell System von Pancella werden den Herstellern damit zusätzliche und sicherere zellbasierte Produkte zur weltweiten Bekämpfung schwer behandelbarer Krankheiten zur Verfügung stehen. Bei der Zelltherapie werden Patienten gentechnisch veränderte Zellen eines Spenders oder ihre eigenen Stammzellen injiziert, um einen therapeutischen Effekt zu erzielen.

„Die CRISPR-Plattform von Merck ermöglicht es den FailSafe- und Cloaking-Zelltherapieplattformen von Pancella, Patienten weltweit innovative und sichere Zelltherapielösungen bereitzustellen“, sagte Mahendra Rao, CEO von Pancella.

Takara Bio beabsichtigt, den Bestand von Merck an Patenten für die fundamentale CRISPR-Technologie zur Entwicklung viraler Vektoren und anderer innovativer Produkte für die CRISPR-basierte Forschung und Zelltechnik-Services – insbesondere Stammzellen – einzusetzen. Vektoren werden von Molekularbiologen verwendet, um genetisches Material in Zellen einzuschleusen. Die Zelltechnik befasst sich mit der Durchführbarkeit neuer Ansätze zur Modifizierung zellulärer Funktionen wie der Genexpression. Beides sind wichtige Gebiete der medizinischen und biologischen Forschung. Durch seine Services für die Stammzelltechnik wird Takara Bio Wissenschaftlern Zugang zu modifizierten Zellen ermöglichen, um Wirkstofffindungsprogramme zu beschleunigen.

„Wir freuen uns über die neuen Möglichkeiten, die sich dadurch für Takara Bio und unsere Kunden eröffnen”, sagte Carol Lou, President, Takara Bio. „Takara Bio ermöglicht seit jeher innovative Forschung. Dies ist ein weiterer wichtiger Schritt zur Unterstützung unserer Kunden.“

Die Erfahrung von Merck auf dem Gebiet der Genomeditierung hat zum umfassendsten Portfolio an Technologien zu CRISPR und für die moderne Genomforschung geführt, die in jeder Phase – angefangen bei der Grundlagenforschung bis hin zum Wirkstofftransport – einen entscheidenden Unterschied machen. Auf Grundlage seiner Expertise bietet das Unternehmen Produkte und Dienstleistungen für eine Reihe von Anwendungen an, darunter Gen-Knockout, gezielte Integration und Mutagenese sowie Bibliotheken für das Gen-Screening zur Unterstützung der Forschung unter anderem auf den Gebieten Immuntherapeutika, Onkologie und Infektionskrankheiten.

Merck ist sich bewusst, dass das wachsende Potenzial von Technologien für die Genomeditierung wissenschaftliche, rechtliche und gesellschaftliche Bedenken aufgeworfen hat. Das Unternehmen unterstützt Forschung zur Genomeditierung unter sorgsamer Berücksichtigung von ethischen und gesetzlichen Standards. Das Unternehmen hat mit dem Merck Bioethics Advisory Panel (MBAP) ein unabhängiges, externes bioethisches Beratungsgremium eingerichtet, um für Forschung, an der seine Unternehmensbereiche beteiligt sind, Orientierungshilfe zu geben. Dazu gehört auch die Forschung zu oder mittels Genomeditierung. Man hat zudem unter Berücksichtigung wissenschaftlicher und gesellschaftlicher Fragestellungen einen klaren Unternehmensgrundsatz zur Genomeditierungstechnologie erarbeitet, definiert, und transparent veröffentlicht, um vielversprechenden Therapieansätzen für den Einsatz in Forschungsanwendungen den Weg zu bereiten.