Das vor einigen Jahren entwickelte CRISPR/Cas9-System – auch „Genschere“ genannt – hat die Fachwelt in Medizin und Biologie in Begeisterung versetzt. Wissenschaftler sehen in der Methode das Potenzial für revolutionäre Behandlungsmöglichkeiten von Krankheiten und der Optimierung von Pflanzen. Für die Industrie hat sich damit die Tür zu einem Milliardengeschäft aufgetan. Nun wurden die beiden Forscherinnen, die diese neue, hochpräzise Technologie zur Editierung von Genomen entwickelt haben, mit dem Chemie-Nobelpreis 2020 ausgezeichnet. Charpentier und Doudna wurden schon in den letzten Jahr als heiße Kandidatinnen für einen Nobelpreis gehandelt.

Es war im Jahr 2011, als die französische Mikrobiologin und Biochemikerin Emmanuelle Charpentier im Fachmagazin Nature erstmals bahnbrechende Grundlagen zur CRISPR/Cas9-Methode veröffentlichte, auf deren Basis sie eine Genschere entwickelt hatte. Die Idee dazu war ihr während eines Fluges gekommen. Ein Jahr später legte sie zusammen mit der Wissenschaftlerin Jennifer Doudna von der University of California in Berkeley nach und publizierte in Science eine weitere entscheidende Forschungsarbeit zu dem Thema. Science erklärte die CRISPR-Methode daraufhin zum „Breakthrough of the Year 2015“, Experten verliehen der Technologie das Attribut revolutionär. 

CRISPR/Cas steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats und ist eine biochemische Methode, um das Trägermaterial von Erbinformationen gezielt zu schneiden und zu verändern. Ursprünglich stammt das CRISPR/Cas-System aus Bakterien, denen es als eine Art Immunsystem dient, um Angriffe von Viren erkennen und abwehren zu können. Charpentier und Doudna hatten die Idee, daraus ein molekularbiologisches Werkzeug zu entwickeln. Mit CRISPR/Cas kann man jeden DNA-Strang an einer bestimmten Stelle durchtrennen und bei der anschließenden Reparatur einzelne DNA-Bausteine ausschneiden, austauschen oder neu einfügen. Auch Nukleotide in einem Gen, also die Bausteine von Nukleinsäuren, können geändert werden.

Bemerkenswert ist, dass das System nicht nur in Bakterien funktioniert, sondern bei allen Organismen. Und im Unterschied zu natürlichen Mutationen, die zufällig ablaufen, ist das Genome-Editing mit CRISPR/Cas gezielt. Die Bearbeitung der einzelnen DNA-Bausteine funktioniert dabei so präzise wie noch nie, unbeabsichtigte Schnitte außerhalb der Zielregion sind selten. Im Vergleich zu anderen Genome-Editing-Verfahren lässt sich das CRISPR/Cas-System zudem schneller und kostengünstiger anwenden. 

Einen ausführlichen Beitrag über die CRISPR/Cas9-Methode sowie den wissenschaftlichen (Wett)Streit und um die Patentrechte an CRISPR/Cas zwischen Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier sowie Feng Zhang, Massachusetts Institute of Technology, Harvard-University, lesen Sie hier.