Bayer will sein Geschäft mit Medikamenten gegen die oftmals lebensbedrohliche Bluterkrankheit stärken. Dafür holt sich Das Unternehmen von Dimension Therapeutics eine neue Gentherapie zur Bekämpfung der Erbkrankheit. Der Pharmafirma aus Cambridge bei Boston winken dafür bis zu 232 Mio. US-$, wenn bestimmte Forschungs- und Vermarktungsziele erreicht werden. Dazu komme eine Vorauszahlung von 20 Mio. US-$. Mittel gegen die Bluterkrankheit sind einer der Schwerpunkte in der Pharmasparte von Bayer. Das Medikament Kogenate gegen die Erbkrankheit war 2013 mit Umsätzen von 1,2 Mrd. € die Top-Arznei im Pharmageschäft der Leverkusener.

Bei Menschen mit der Bluterkrankheit - auch als Hemophilie A bezeichnet - fehlt der Blutgerinnungsfaktor VIII ganz oder er wird nur fehlerhaft gebildet. Deshalb verlängern sich Blutungen gefährlich und können nur schwer gestoppt werden. Im Geschäft mit Arzneien gegen das Leiden steht Bayer unter anderem im Wettbewerb mit dem US-Konzern Baxter und dem dänischen Arzneimittelhersteller Novo Nordisk.

Dimension Therapeutics entwickelt Gentherapien gegen seltene Krankheiten auf Basis von bestimmten Viren. Das Verfahren zielt bei der Bluterkrankheit darauf ab, das defekte Blutgerinnungsgen durch ein gesundes zu ersetzen. Die Viren dienen als Transportmittel, um das gesunde Gen zu den Zellen zu bringen.

Falls die vorklinischen und ersten klinischen Prüfungen von Dimension Therapeutics mit einem Präparat erfolgreich sind, soll Bayer für die weitere klinische Entwicklung in der Phase III sowie für die Zulassungsanträge verantwortlich sein. Bayer erhält die weltweiten Vermarktungsrechte an dem Medikament - die US-Firma wird über Lizenzgebühren an den Umsätzen beteiligt. Aktuell steckt die Forschung noch in der vorklinischen Prüfung. Neue Arzneien müssen vor einer Zulassung erst drei Phasen der klinischen Tests am Menschen bestehen. Damit dürfte es noch Jahre dauern, bis ein Gentherapie-Präparat von Bayer gegen die Krankheit die Marktreife erlangt.

Die Gentherapie ist trotz einiger Rückschläge in den vergangenen Jahren eines der Hoffnungsfelder in der Pharmaforschung. Die niederländische Firma UniQure steht inzwischen kurz davor, zusammen mit ihrem Partner Chiesi die Gentherapie-Arznei Glybera in Europe zur Behandlung der seltenen Krankheit Lipoprotein-Lipase Defizienz (LPLD) auf den Markt zu bringen. In der vergangenen Woche gab die US-Biotechfirma Bluebird Bio positive Studienergebnisse mit einer Gentherapie-Medizin für eine weitere seltene Erkrankung bekannt.