Roche und Sarepta Therapeutics haben eine Lizenzvereinbarung unterzeichnet, die Roche die exklusiven kommerziellen Rechte an Sarepta's Gentherapie für die Erforschung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), außerhalb der Vereinigten Staaten zusichert. Die Vereinbarung sieht vor, dass Sarepta eine Vorauszahlung von 750 Mio. USD in bar und 400 Mio. USD erhält. Darüber hinaus hat Sarepta Anspruch auf Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz. Beide Unternehmen werden sich die weltweiten Entwicklungskosten teilen.

DMD ist eine X-chromosomale seltene, degenerative, neuromuskuläre Erkrankung, die zu schwerem progressiven Muskelschwund und vorzeitigem Tod führt. SRP-9001, das sich derzeit in der klinischen Entwicklung für DMD befindet, soll das Microdystrophin-kodierende Gen direkt in das Muskelgewebe einbringen, um dort gezielt das Microdystrophin-Protein zu produzieren.

James Sabry, Leiter von Roche Pharma Partnering, kommentierte die Kooperation wie folgt: „Wir freuen uns sehr über den Abschluss dieser Lizenzvereinbarung mit Sarepta. Durch die Zusammenarbeit bei der Bereitstellung von SRP-9001 für Patienten hoffen wir, das Leben von Patienten und Familien, für die es derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt, grundlegend zu verändern."

Doug Ingram, Präsident und Chief Executive Officer von Sarepta: „Diese Zusammenarbeit wird nicht nur die Geschwindigkeit sondern auch die Reichweite erhöhen, mit der wir die Lebensqualität von Patienten verbessern können.“